Work in Parliament Pergunta com pedido de resposta escrita E-003235/2022 sobre como melhorar a qualidade de vida das pessoas que vivem com uma doença rara

à Comissão
Artigo 138.º do Regimento
Stelios Kympouropoulos (PPE), Maria da Graça Carvalho (PPE), István Ujhelyi (S&D)

As pessoas que vivem com uma doença rara sofrem de muitas manifestações crónicas e debilitantes da doença e têm uma qualidade de vida inferior à da população em geral. Os mecanismos de muitas doenças raras e ultrarraras ainda são desconhecidos, o que dificulta o seu diagnóstico e torna imprevisível a investigação e o desenvolvimento de tratamentos. Um medicamento órfão aprovado não equivale à compensação de todas as necessidades não satisfeitas.

No contexto das revisões da legislação farmacêutica geral da UE, do Regulamento Medicamentos Órfãos[1] e do Regulamento Pediátrico[2], e com vista a assegurar que as necessidades médicas não satisfeitas dos 36 milhões de pessoas que vivem com uma doença rara não sejam negligenciadas:

• 1.Como tenciona a Comissão continuar a incentivar inovações fundamentais na Europa, reconhecendo simultaneamente que existem diferentes níveis de necessidades médicas não satisfeitas entre as diversas doenças raras?
• 2.Ponderaria a Comissão incluir, por exemplo, doenças hematológicas ultrarraras no projeto de avaliação da carga socioeconómica das doenças, levado a cabo pela Parceria Europeia para as Doenças Raras no âmbito do Horizonte Europa? Ponderará igualmente a análise da carga mental das doenças raras?