Work in Parliament Maria da Graça Carvalho questiona a Comissão Europeia sobre os projetos europeus para melhorar a vida de pessoas com doenças raras

Maria da Graça Carvalho, eurodeputada do Grupo do PPE e relatora do relatório sobre a nova geração de parcerias do Horizonte Europa na Comissão ITRE, enviou, no dia 28 de setembro de 2022, uma pergunta escrita à Comissão Europeia, em conjunto com Stelios Kympouropoulos, do PPE, e István Ujhely, do S&D, sobre os projetos e parcerias europeus para melhorar a qualidade de vida das pessoas que vivem com uma doença rara.

Na pergunta escrita, relembrou as dificuldades com que as pessoas com uma doença rara vivem, assim como o desconhecimento científico que ainda existe sobre estas doenças, o que dificulta o seu diagnóstico e tratamento.

Neste contexto, e na sequência das revisões da legislação farmacêutica geral da UE, do Regulamento dos Medicamentos Órfãos e do Regulamento Pediátrico, perguntou como tenciona a Comissão Europeia incentivar as inovações nesta área, reconhecendo os diferentes níveis de necessidades médicas que estes doentes possuem.

Aproveitou ainda para questionar se a Comissão Europeia pretende incluir doenças hematológicas ultrarraras no projeto de avaliação da carga socioeconómica das doenças, levado a cabo pela Parceria Europeia para as Doenças Raras do Horizonte Europa, e se pretende ponderar, para além da carga socioeconómica, também a análise da carga mental que estas doenças colocam sobre os doentes.

Em resposta, a Comissão Europeia explicou que a União Europeia tem já apoiado a investigação no domínio das doenças raras, através dos seus programas-quadro. Exemplo é o Horizonte Europa (2021-2027) que, atualmente, apoia a investigação nesta área, nomeadamente através de uma futura parceria europeia em matéria de doenças raras.

Para além disso, a atual avaliação de impacto para a revisão do regulamento relativo aos medicamentos órfãos, que entrou em vigor em 2000, e que visa recompensar a investigação e o desenvolvimento na área da saúde, demonstrou que os investimentos foram reorientados para áreas anteriormente negligenciadas, dando assim um contributo para a promoção, desenvolvimento e autorização de medicamentos para doenças raras.

No entanto, explicou, um dos principais problemas é também o facto de ainda existir um desenvolvimento insuficiente em domínios com maiores necessidades médicas, ainda não satisfeitas. Neste sentido, um dos objetivos da revisão deste regulamento é promover as inovações fundamentais e o investimento em I&D em medicamentos para doenças raras, orientados para estes domínios de maiores necessidades.

Leia a pergunta e a resposta completas no site do Parlamento Europeu. Transcrição e tradução abaixo:

Pergunta com pedido de resposta escrita E-003235/2022 à Comissão

Artigo 138.º do Regimento - Stelios Kympouropoulos (PPE), Maria da Graça Carvalho (PPE), István Ujhelyi (S&D)

Assunto: Melhorar a qualidade de vida das pessoas que vivem com uma doença rara

As pessoas que vivem com uma doença rara sofrem de muitas manifestações crónicas e debilitantes da doença e têm uma qualidade de vida inferior à da população em geral. Os mecanismos de muitas doenças raras e ultrarraras ainda são desconhecidos, o que dificulta o seu diagnóstico e torna imprevisível a investigação e o desenvolvimento de tratamentos. Um medicamento órfão aprovado não equivale à compensação de todas as necessidades não satisfeitas.

No contexto das revisões da legislação farmacêutica geral da UE, do Regulamento Medicamentos Órfãos e do Regulamento Pediátrico, e com vista a assegurar que as necessidades médicas não satisfeitas dos 36 milhões de pessoas que vivem com uma doença rara não sejam negligenciadas:

• Como tenciona a Comissão continuar a incentivar inovações fundamentais na Europa, reconhecendo simultaneamente que existem diferentes níveis de necessidades médicas não satisfeitas entre as diversas doenças raras?
• Ponderaria a Comissão incluir, por exemplo, doenças hematológicas ultrarraras no projeto de avaliação da carga socioeconómica das doenças, levado a cabo pela Parceria Europeia para as Doenças Raras no âmbito do Horizonte Europa? Ponderará igualmente a análise da carga mental das doenças raras?

Resposta dada por Stella Kyriakides em nome da Comissão Europeia

E-003235/2022 - (29.11.2022)

Em 2000, entrou em vigor o Regulamento relativo aos medicamentos órfãos para recompensar a investigação e o desenvolvimento através de incentivos para permitir que os medicamentos para doenças raras cheguem aos doentes em tempo adequado. O regulamento foi avaliado em 2020; está atualmente em curso uma avaliação de impacto para a sua revisão.

A avaliação demonstrou que ambos os regulamentos contribuíram para promover o desenvolvimento e a autorização de medicamentos para doenças raras. Os investimentos privados e públicos foram reorientados para áreas anteriormente negligenciadas e favoreceram a criação de um ambiente de investigação da UE. As intervenções foram um importante facilitador de apoio a outras políticas, incluindo o aumento do financiamento da investigação e desenvolvimento (I&D).

No entanto, um dos principais problemas é também o facto de ainda existir um desenvolvimento insuficiente em domínios com (maiores) necessidades médicas não satisfeitas. Um dos objetivos da revisão é, por conseguinte, promover mais adequadamente as inovações fundamentais e o investimento em I&D em medicamentos para doenças raras, especialmente nestes domínios de maiores necessidades.

Além disso, a UE tem apoiado a investigação no domínio das doenças raras através dos seus programas-quadro. Atualmente, o Horizonte Europa (2021-2027) apoia estes esforços, nomeadamente através de uma futura parceria europeia em matéria de doenças raras. Esta última reforçará igualmente o ecossistema de investigação das doenças raras. O seu trabalho implementará uma «Agenda de Inovação Estratégica de Investigação» que ainda está em preparação (através de planos de trabalho anuais). Os convites transnacionais conjuntos à apresentação de propostas para projetos de investigação serão acordados entre os financiadores públicos envolvidos. Redes Europeias de Referência (RER), incluindo a RER EuroBloodNet sobre doenças hematológicas raras, são parceiros importantes e beneficiários do atual cofinanciamento do Programa Europeu Conjunto para as Doenças Raras.